La sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia da deficit immunologico ereditaria che consiste nel difetto di base di una glicoproteina legata al cromosoma X. Le manifestazioni della malattia esordiscono entro il primo anno di vita con sanguinamenti, infezioni, eczema e altre forme di allergia. La trombocitopenia è presente alla nascita ed è un aspetto essenziale per la diagnosi in quanto le piastrine, morfologicamente molto piccole non superano le 5.000-100.000/ml. La terapia di elezione è il trapianto di midollo osseo con un trattamento aggressivo delle infezioni.